Олигонуклеотиды? Олигонуклеотиды!
Это короткие фрагменты ДНК или РНК, которые способны спасти наших мальчишек!
На сайте фонда опубликовали научную статью «Олигонуклеотиды для лечения мышечной дистрофии Дюшенна»
Авторы: Стеценко Дмитрий Александрович и Фокина Алеся Анатольевна. Заведующий и научный сотрудник российско-франко-японской лабораторией бионанотехнологии при физическом факультете Новосибирского государственного университета и научные сотрудники ФИЦ «Институт цитологии и генетики Сибирского отделения Российской академии наук».
Поломка в гене белка дистрофина разрушает мышцы наших мальчишек. Это самый длинный ген в организме человека. Он состоит из 79 экзонов, как поезд из 79 вагонов. В нем возможны тысячи разных поломок. Именно поэтому создать универсальный препарат для наших мальчишек пока не удается. Но ученые и клиницисты многих стран работают над этим. В мире уже одобрены 4 препарата экзон-пропускающей терапии.
Одним из подходов в такой терапии является пропуск экзона с использованием олигонуклеотидов. О чем подробнее рассказывается в научной статье.
Радуемся и благодарим Дмитрия Александровича и Алесю Анатольевну за статью!
